Essais cliniques randomisés : supériorité versus non-infériorité
Supériorité : l’essai teste l’hypothèse que le traitement expérimental est supérieur au traitement standard sur base d’un objectif cliniquement significatif (ex. survie)
Non-infériorité : l’essai teste l’hypothèse que le traitement expérimental n’est pas inférieur au traitement standard pour l’objectif principal, dans le contexte d’un bénéfice sous forme d’une meilleure tolérance, d’une administration plus facile ou d’un coût moindre.
Cette approche, rarement réalisée, nécessite un nombre a priori nettement plus grand de patients à inclure
Schéma mixte : lorsque l’on s’attend à ce que le nouveau traitement associé à une meilleure tolérance ait également une discrète amélioration d’efficacité.
Dans ce cas, on fera une approche statistique en deux étapes, d’abord pour ne pas rater l’éventuelle supériorité, ensuite pour rétablir la non-infériorité